近日消息爆料，美國坦普爾大學劉易斯·卡茨醫學院的科學家使用了 CRISPR-Cas9 基因編輯技術的 EBT-001 成功地從非人靈長類動物的基因組中安全高效清除 SIV（猴免疫缺陷病毒） 。
這項臨床前研究標誌著人類愛滋病病毒治療領域邁出了重要的一步，相關研究成果已在《基因治療》雜誌在線發表。
在本次研究中，研究團隊選擇了恒河猴作為試驗對象，運用了一種名為 EBT-001 的 CRISPR-Cas9 基因編輯工具，能夠精準地定位 SIV 前病毒 DNA。
研究表明，EBT-001 能安全高效地把潛伏於病毒儲存庫的 SIV 在宿主 DNA 中徹底去除，並且在動物中未出現脫靶效應。
該新技術的目標是通過一次注射的治療方法，永久清除大型動物模型組織中的病毒，此次研究結果印證了該技術的安全性。
科學家把非人靈長類動物作為臨床前試驗對象，將 SIV 特異性的 CRISPR-Cas9 基因編輯構建體（EBT-001）編輯到腺相關病毒9（AAV9）載體內，通過靜脈注射的方式將其送入 SIV 感染的動物體內。
這一突破性進展為正在進行中的 EBT-101 臨床試驗提供了重要參考。這不僅是在愛滋病病毒研究領域的一個重要里程碑，還為開發針對單純皰疹病毒、乙型肝炎等其他傳染病的多基因編輯療法注入了力量。
